美国研究人员周三表示,他们在猪身上测试了一种新的基因疗法,将基因直接输送到心脏,这表明它可以有效地逆转心力衰竭的过程。
心力衰竭是指心脏过于虚弱,无法输出足够的血量来满足组织和器官的代谢需要。几乎所有类型的心脏病和大血管疾病都可能导致心力衰竭。
伊坎医学院研究人员在美国期刊《科学转化医学》上报道,新的基因疗法使用心力衰竭患者缺乏基因SUMO-1,帮助调节心肌细胞钙稳定平衡,一旦缺乏会影响心脏收缩和舒张,从而降低心脏泵血能力。
研究人员首先通过阻断猪体内主要心脏动脉的血流来模拟人类心力衰竭,然后将SUMO-1基因直接输送到被改造的病毒作为载体。结果表明,猪肿胀的心脏逐渐恢复到正常大小。研究人员推测,SUMO-基因疗法可能对心力衰竭患者有益。
此前,研究小组还发现,许多心力衰竭患者仍然缺乏另一种叫做SERCA2的基因,但这种基因是由SUMO-1基因调节的。猪的实验表明,SUMO-1基因疗法或上述两种基因结合疗法,其改善心脏功能的效果优于单独使用SERCA2基因疗法。
研究人员表示,他们希望在未来几年进行SUMO-1基因疗法的第一次临床试验。此外,SUMO-1基因也可能是治疗肺动脉高压和血管疾病的有效目标。

