现代肿瘤治疗已有100多年的历史，但在20世纪40年代之前，最有效的治疗方法是手术和放疗。由于残留癌症的微小转移，约三分之一的肿瘤细胞难以完全杀死。后来，人们发现化学物质可以杀死一些晚期肿瘤细胞，并进一步发现物理疗法和联合化疗可以很好地解决残留癌症的微小转移问题，开始了抗肿瘤药物研发的漫长旅程。
1943年，Gilman用氮芥治疗淋巴瘤开启了现代肿瘤化疗的序幕。1948年，Farber用氮芥治疗淋巴瘤叶酸类似物甲氨蝶呤(MTX)治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)缓解。20世纪50年代，美国国家癌症研究所NCI成立，抗肿瘤药物的研发得到充分发展。在此期间，5-FU和甲氨蝶呤合成，环磷酰胺和抗肿瘤抗生素放线菌素D用于肿瘤治疗。20世纪60年代，羟基脲、阿糖胞苷和长春新碱出现。
在20世纪70年代至80年代，临床开发的抗肿瘤药物的主要作用机制是通过干扰细胞有丝分裂来抑制肿瘤的增殖。20世纪70年代，顺铂和阿霉素被应用于临床实践，使化疗从姑息性向根治性目标迈进。20世纪90年代，紫杉和喜树碱、奥沙利铂伊立替康、吉西他滨、卡培他滨应用于临床实践，对肿瘤细胞免疫和癌症抑制基因的研究越来越深入。1997年，基因泰克利妥昔单抗被列为治疗非霍奇金淋巴瘤的公司(NHL)，第一个口服激酶抑制剂伊马替尼于2001年被FDA批准用于慢性粒细胞白血病(CML)，开启靶向抗肿瘤药物的序幕。
抗肿瘤药物市场最显著的特点是品种繁多，其作用机制、适用症和临床使用有很强的针对性和差异。目前市场上的抗肿瘤药物可分为烷化剂、金属铂、抗代谢、抗生素、植物提取、激素、小分子靶向药物和单抗，以及肿瘤辅助药物的免疫刺激剂。
几十年来，化疗一直是肿瘤治疗的主要方法之一。对于生长迅速的细胞，传统的化疗可以理解为“枪打出头鸟”，主要干扰RNA或DNA的合成和有丝分裂。但除肿瘤细胞外，正常人体内的一些正常细胞生长繁殖较快，如血液细胞、毛囊细胞、粘膜细胞、肝细胞、生殖细胞等。因此，在针对体内肿瘤细胞的同时，化疗药物不可避免地会对体内生长旺盛的正常细胞造成不同程度的损害。这样，当肿瘤细胞被杀死时，它们会导致体内许多细胞的“埋葬”，从长远来看，它们只会导致“两败俱伤”。然而，随着身体免疫力的破坏，肿瘤细胞必然会“抬头”，因此化疗的盲目性不利于肿瘤的长期治疗。
分子靶向治疗是针对可能导致细胞癌变的环节，如细胞信号传输通路异常、部分受体蛋白表达过度、抗肿瘤血管形成等，从分子水平逆转恶性生物学行为，抑制肿瘤细胞生长，可视为“纠错行为”。以厄洛替尼(Erlotiinib)例如，主要靶向表皮生长因子受体(EGFR)，研究表明，EGFR的高表达或异常表达存在于许多实体肿瘤中。EGFR与肿瘤细胞的增殖、血管生成、肿瘤侵袭、转移和细胞凋亡抑制有关。EGFR的高表达导致下游信号传输增强，可视为厄洛替尼关闭。”EGFR这个分子开关，切断异常信号。
靶向药物主要包括小分子靶向药物和单抗。单抗不进入细胞，只作用于肿瘤细胞表面的特异性抗原。小分子靶向药物可穿透细胞膜，与靶点结合，干扰相关蛋白质的酶活性。小分子靶向药物主要是酪氨酸激酶抑制剂，包括蛋白酶抑制剂和其他类型。
