化工资讯网（www.b2star.com）基因治疗问题和挑战是什么？
基因治疗的发展经历了符合事物发展规律的“乐观与热情-失望与怀疑-理性与挑战”的过程。
目前，基因治疗领域的主要问题是有效性和安全性。主要表现为：
(1)基因导入系统缺乏靶向性，效率低下。例如，在以腺病毒为载体的p53基因转移治疗恶性肿瘤的方案中，腺病毒只能直接注射到局部肿瘤中。若静脉注射，病毒颗粒很快就会被清除，真正能到达肿瘤组织的人很少，难以达到治疗效果，并增加副作用。上述第一例逆转录病毒介导ADA SCID基因转移成功治疗 由于导入效率低，病例前后经历了11例 二次体外转导和回输。
（2）目前，遗传疾病的基因治疗方案大多采用逆转录病毒载体，其插入或整合到染色体的位置是随机的，导致插入突变和细胞恶性转化的潜在风险[9]。理想的基因治疗方案应该是补充、替换或修复致病基因，或将治疗基因插入宿主细胞染色体的安全位置。
(3)根据病变的性质和严重程度，理想的基因治疗应能够调节治疗基因在适当的组织器官中的表达水平或方式。然而，目前还没有达到这一目标的主要原因是现有的基因导入载体容量有限，不能容纳全基因或完整的控制顺序。同时，人们对体内导入基因转录控制机制的理解有限。上述问题代表了基因治疗领域的关键问题，其核心问题是基因治疗的靶向性。目前，世界各地的科学家都在不同层次上深入研究这些问题。
基因治疗的发展方向是研究和解决这些关键问题，以改善和优化基因导入系统的靶向性和效率，构建新的基因定点集成载体，提高原位纠错效率，分离克隆新的表达控制元件，构建可控表达载体。这些研究不仅将大大提高基因治疗的疗效，而且将为基因治疗的最终成功铺平道路。
