化工资讯网（www.b2star.com）现在基因治疗发展方向是什么？
目前，基因治疗领域的主要问题是有效性和安全性。事实上，自1995年以来 多年来，世界基因治疗领域的科学家们一直在努力改善基因导入系统和载体，新思路、新技术和新方法层出不穷。
目前，基因导入载体有两大主流：一是非病毒载体系统；二是病毒载体系统。由于非病毒系统导入基因的效率相对较差，基因治疗临床试验的利用率不到20%；但非病毒载体具有良好的生物安全性，特别是靶向脂质体、靶向多聚物和脂质体/ 结合电脉冲、超声等新技术，多聚物/DNA复合物等新产品的出现显著提高了导入效率和靶向性，是未来非病毒载体发展的重要方向。
病毒载体广泛应用于基因治疗领域。约70%的治疗方案使用病毒载体，包括各种逆转录病毒、腺病毒、腺相关病毒、疱疹病毒、痤疮病毒等。这些病毒载体有自己的特点和局限性。逆转录病毒可以选择性感染分裂细胞，并将其整合到宿主细胞DNA 长期以来，宿主基因组的中等特征使其成为第一个利用病毒转移基因的工具。然而，重组逆转录病毒的感染和转导效率较低，随机插入外源基因可能导致突变。
为了提高基因导入效率，近年来建立了新的慢性病毒载体（lentiviral vector）该系统不仅可以集成分裂细胞DNA 在中间，它还可以整合非分裂细胞。慢性病毒载体对淋巴细胞、干细胞和各种肿瘤细胞具有较高的转导效率，因此备受关注[13~14]。此外，新建的假逆转录病毒载体不依赖细胞表面的特异性受体，宿主范围更广。此外，还必须深入研究逆转录病毒诱发癌症的机制，建立更安全的载体。构建可控性表达载体作为研究和解决这些关键问题的切入点。这些研究不仅会大大提高基因治疗的疗效，还会为基因治疗的最终成功铺平道路。
