腺病毒载体是基因治疗中最常用的病毒载体。它具有包装容量大、制备方便、纯化浓缩方便、宿主范围广、感染效率高等特点；但第一代腺病毒仍存在外源性基因表达时间短、免疫原性强、细胞毒性明显等缺点。
近年来，腺病毒载体的转型非常活跃，产生了许多更安全、更有效的载体，如无肠腺病毒载体、靶向病毒载体、复制腺病毒等。腺相关病毒（AAV）它被认为是目前最好的载体，因为它不致病，宿主范围广，能感染分裂和非分裂细胞，能插入宿主细胞染色体或以染色体外串联体DNA的形式长期稳定表达。它在遗传疾病的基因治疗中的应用显示出其优势，越来越多地用于治疗恶性肿瘤、自身免疫性疾病和传染病
并应用于器官移植和组织工程研究。
研究发现，腺相关病毒AAV8 它是目前最有效的基因传递载体，可以有效地将外源性基因传递到肌肉和心脏。基于同源重组和基因定点纠错的原理，DNA水平的原位修复（靶向）是治疗遗传性疾病基因的理想措施。
与基因治疗载体系统相比，基因表达控制的研究和进展相对滞后，主要受载体包装容量的影响。随着人类基因组计划的进展和完成，新基因座控制区、隔离子、内容子、特殊启动子和增强子的发现和分离必将推动基因治疗的发展。
