化工资讯网（www.b2star.com）癌症基因治疗的理论背景是什么？
基因治疗是利用基因转移或基因调节将正常基因引入疾病患者体内细胞，取代突变基因。
导入的基因可以是与缺陷基因相对应的有功能同源基因或与缺陷基因无关的治疗基因。表达缺乏的基因产物，或通过关闭或减少异常表达的基因来治疗某些人类疾病。
基因治疗的理论背景主要是基于遗传障碍基因的确定和对其表达的理解。 镰刀红细胞贫血( sickle-cellanemia)这种遗传性疾病是由编码红细胞的基因引起的，使表达的血红蛋白与正常的血红蛋白略有不同。血红蛋白仅由574个氨基酸残基组成β-链的N-端第六位用Vla代替了正常的Glu，但在功能上发生了巨大的变化，使患者红细胞处于
缺氧时镰刀状，易破裂，进而发生溶血性贫血。
医学上称为分子病， 自1993年以来，这一领域的研究取得了很大的进展。例如，脊髓侧索硬化症的发现( amy ot rophic la teral sclerosis， ALS)缺陷的基因是超氧歧化酶( SOD)的基因。 ALS是一种使中枢神经系统日益退化的疾病，患者通常在三到四年内死亡。 随着对病毒分子生物学、真核生物基因调节原理和高等动物基因表达的深入研究，了解上述遗传疾病的发病机制，使基因治疗的应用成为可能。
