靶细胞在基因治疗中如何进行选择?

2024年11月22日 阅读量:105


化工资讯网(www.b2star.com)靶细胞在基因治疗如何选择?

人类基因治疗有十年的历史,一般从遗传病或癌症患者取出器官组织细胞,在体外培养扩张,然后将外源正常基因转化为靶细胞,选择表达高细胞,然后扩张,植入一定数量的患者,使正常基因在患者体内引入高表达其产物,从而达到治疗的目的。

目前靶细胞的选择标准大致如下: 它可以更方便地获得和植入体内,在体外容易大量培养,并能有效地将外源目的基因导入靶细胞或直接导入体内相关组织和器官; 当基因校正后的细胞返回病人体内时,外源基因可以有效、持久地表达出来。 除上述标准外,目前还选择体细胞而不是生殖细胞。

原因是生殖生物学极其复杂,一旦出错后果严重,就会出现一系列伦理观念问题。 目前只允许体细胞基因治疗进行临床试验。常用的靶细胞包括淋巴细胞、骨髓造血干细胞、肌肉细胞和皮肤成纤维细胞。

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