元素百科在一项小型I期临床试验中,乔治城大学医学中心的研究人员发现,美国FDA批准的白血病治疗药物可以改善帕金森病患者和阿尔茨海默病患者的认知、身体行动能力和非行动功能。此外,这种药物还会导致与疾病进展有关的毒性蛋白发生显著的令人兴奋的变化。在芝加哥举行的神经科学会年会上,研究人员介绍了他们的相关成果。

帕金森病治疗的研究
研究人员Fernandon Pagan说:“这项研究证明,这种治疗方法的应用可以不同程度地逆转神经退行性疾病患者认知和行动能力的下降,这取决于患者疾病的发展,但在确定药物的真正效果之前,仍需要进行许多更大、更深入的研究。”
这种药的名字叫nilotinib。在这项为期六个月的研究中,研究人员对12名患者进行了剂量增加研究,结果表明该药物对所有完成研究的患者(共11人)都有好处,其中10名患者报告说他们得到了有意义的临床改善。与帕金森病相关的生物标记物在这些患者的脑脊液中也表现出一些良好的变化。研究人员解释说,病人脑脊液中的Tau, p-Tau, a-Synuclein和Abeta-40和42所呈现的变化表明,患者大脑中的毒性蛋白已被清除。
然而,由于该研究没有合理的对照研究小组,人们在解释研究结果时应该谨慎。
研究人员指出,该研究的主要目的是检测药物使用的安全性。该研究中使用的药物浓度远低于癌症治疗中使用的药物浓度,患者无严重副作用。
应用这种药物治疗对许多患者的认知、身体的行动能力和非行动功能的改善都非常明显。研究人员报告说,其中一名坐在轮椅上的患者甚至可以再次行走,而另外三名失去说话能力的患者也可以与他人交谈。
帕金森病药物治疗的原理机制
研究人员还解释了可能的机制:“当使用高剂量药物治疗CML时,它可以强迫癌细胞自噬,促进癌细胞死亡。在这项研究中,每天小剂量的药物治疗也会开始每天4到8小时的细胞自噬,帮助细胞清除有毒蛋白质,但不会导致细胞死亡。”
这项研究无疑是帕金森病和其他神经退行性疾病患者的新希望。
责任编辑:qxl
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