元素百科介绍：第一个体内细胞基因编辑即将实现。该技术将被试用于治疗B型血友病——一种可导致自发性内出血的凝血功能障碍。临床试验的消息最近在华盛顿特区举行的人类基因编辑国际峰会上宣布。会议主要关注一种革命性的基因工程技术，称为CRISPR，特别是它在人体中的应用。
基因编辑是什么？
基因编辑是指基因组精确位点的DNA被删除、添加或改变。CRISPR是一种成本相对较低、相对简单、相对准确的基因编辑方法，具有治疗多种疾病的潜力。虽然研究人员收集了人类细胞进行类似的基因编辑，并在白血病和艾滋病毒感染的治疗中使用了相对成熟和昂贵的基因编辑方法，但这种新方法尚未进行临床人体试验。
即将到来的实验将使用一种更成熟的技术，以一种叫做锌指核酸酶的DNA作为剪切工具，可以直接注射到血流中。
治疗血友病的基因编辑
B型血友病是由基因突变引起的，它会导致肝脏产生一种叫做第九凝血因子的凝血蛋白。发生基因突变的人不能产生足够的第九因素，必须避免可能导致割伤或物理创伤的活动，包括身体接触的运动。定期或间歇性的第九因子输血有助于改善这种情况，但许多患者同时患有关节疼痛等并发症，患其他疾病的风险很高。
目前，加州里士满桑加莫生物制药公司Michael由医学专家使用 Holmes和Thomas Wechsler发现的锌指核酸酶在基因组中插入正确版本的突变基因。他们使用无害病毒将这种核酸酶注射到失去第九因子基因的老鼠和灵长类动物肝脏中。
治疗后的小鼠和灵长类动物开始产生常规水平的第九因子，使实验动物的血流能够正常凝结。该团队即将在患有B型血友病的成年患者中进行临床试验。桑加莫生物制药公司的另一名研究员Fyodor Urnov说。
责任编辑：qxl
你可能感兴趣中国化工网栏目：化学试剂 ，化学元素表，化学元素周期表口决，化学元素周期表读音，化学元素周期律，化工词典，cas号查询
