元素百科为您介绍Sarepta获得最新的萎缩基因疗法授权。杜克大学最新授权Sarepta为各种外显子跳跃而获得基因编辑技术专利。该专利技术采用基因编辑技术CRISPR-Cas9去除外显子，恢复肌肉营养不良的蛋白质表达。
目前，位于北卡罗来纳州的杜克大学授权Sarepta公司拥有知识产权和技术专有权。该技术由杜克生物工程副教授、杜克生物分子和组织工程中心主任查尔斯Gersbach领导的实验室进行。
Sarepta和杜克实验室计划根据协议共同推进基因编辑平台的研究。 Sarepta公司拥有更多的潜在疾病和患者资源，将负责将这些技术推向临床开发，以治疗杜氏肌营养不良（DMD）。该合作的财务条款尚未公开。
杜克Gersbach实验室的细胞培养和小鼠的研究表明，CRISPR可以用来去除外显子，从而纠正导致DMD肌营养不良的蛋白质突变。
小鼠模型还表明，该技术可以改善肌肉力量。 Gersbach 2015年12月，教授发表了一篇关于“科学”的文章，发表了三项概念验证研究（POC）其中一个表明，在CRISPR基因组编辑后，小鼠可能会改善DMD的症状，并为外显子跳跃提供潜在的替代方法。
Sarepta表示，DMD临床研究的目标是各种外显子跳跃，包括外显子53和外显子45。
Sarepta去年获得了美国食品药品管理局（FDA）第一种DMD治疗新药Exondys51已上市。
通常称为eteplirsen，它只治疗外显子51跳跃的DMD患者，约占所有DMD患者的13%。
如今，Sarepta希望开发一种基因疗法来治疗大多数DMD患者。DMD是一种罕见的遗传疾病，每3600名新生男婴中就有一种。
这是基因治疗DMD的最新尝试。今年6月，Sarepta与法国非营利机构Genethon合作开发微营养不良基因疗法（microdystrophiny gene therapy）。
