元素百科介绍基因疗法预防血友病临床试验血液事件。研究人员在基因疗法治疗血友病方面取得了首次显著成功，这是一种遗传性血液疾病。
10名男性接受了无害病毒的静脉注射，以输送一种叫做IX因子的基因。B型血友病患者将缺乏这种血液凝固蛋白。18个月后，这些男性肝脏产生的IX因子平均达到常规水平的34%。
研究人员在最近发表在《新英格兰医学杂志》上的一份报告中表示，这使得10人中的9人在过去一年半没有发生血液事件。此外，10人中有8人不再需要每隔几天注射一次IX因子。
B型血友病的基因治疗临床试验尚未产生足够的IX因子。在火花治疗公司和辉瑞制药公司支持的新试验中，研究人员为患者的肝细胞提供了一个非常有效的IX蛋白质因子版本。这使得团队减少了载体剂量和免疫反应。其中两名患者增加了对载体反应的肝酶，但在患者解除类固醇后，其水平再次下降。
据统计，只有20%的血友病患者有B型症状。目前，研究人员正在用基因疗法治疗最常见的疾病——A型血友病。
