1990年9月14日被视为基因疗法的诞生日。当时，美国国家卫生协会的医生弗伦奇·安德逊、米歇尔·布拉斯和科莱斯·库尔福首次尝试在美国使用基因治疗。他们的病人阿莎蒂·德斯瓦是一个4岁的女孩，她患有严重的遗传免疫系统疾病（ADA缺乏症）。
第一次批准的基因治疗试验并不壮观：整个治疗过程只持续了近半个小时。阿莎蒂坐在床上，通过手臂上的输液管将白细胞输送到她体内。
这些白细胞对治疗具有特殊意义，因为医生首先收集了阿莎蒂的细胞，并在重新输回儿童体内之前植入了额外的基因，这是阿莎蒂长期缺乏的基因。
ADA缺乏症是什么？
医生把阿莎蒂的疾病称为“ADA缺乏症”。ADA是“腺苷脱氨酶”的缩写。这种酶可以防止有害物质在新陈代谢过程中在体内积累。如果腺苷脱氨酶缺乏或工作异常，相应的毒素会聚集在有机体内，破坏免疫系统的细胞。T细胞是一种特殊类型的白细胞，首当其冲。没有T细胞，免疫系统就不能有效地清除病原体，即使是对健康人无害的病毒感染也足以对患有这种疾病的儿童构成致命威胁。
