在第一次尝试使用基因疗法治疗ADA缺乏症后不久，医生开始研究其他遗传疾病，如“家族性血胆甾醇过多”。这是一种先天性血脂过剩。有这种基因缺陷的人年轻时会患心肌梗死或中风，
传统疗法要求患者严格遵守饮食标准，医生通过药物降低血脂，或通过血液透析去除血脂。
基因疗法是通过另一种方式：为肝细胞配备一种特殊的基因，以减少可能导致生命危险的血脂。
如何治疗基因疗法？
1992年夏天，美国一名29岁但病情严重的女性患者接受了基因治疗。在手术过程中，医生取出她的一个肝组织，然后将相应的基因植入实验室的细胞中，然后通过输液酒吧通过“设备”的肝细胞回到患者体内。
六个月后，医生证实患者的血脂指标确实有所下降，但这种下降在医学上意义不大。现在基因疗法正试图提高疗效。
科学界认为，基因疗法使疑难疾病的治疗越来越简单，可行性和治愈率也越来越高。
