化工资讯网（www.b2star.com）随着DNA双螺旋结构的发现，以DNA重组技术为代表的现代分子生物技术的发展，以及人类对疾病认识的深入，越来越多的证据表明，各种疾病与基因结构或功能的变化有关，因此出现了基因治疗疾病的思想和梦想。
早在1968 迈克尔，美国科学家· 布莱泽在《新英格兰医学报》上发表了一篇关于“改变基因缺陷：良好的医疗前景”的文章，首次在医学界提出了基因疗法的概念。从1980年到1989年 2000年，从学术界到宗教、伦理、法律界，基因治疗能否进入临床实践存在很大争议。
直到1989年，美国才批准了世界上第一个基因治疗临床试验计划。当然，这不是一种真正的基因治疗，而是用一个示踪基因来构建一个表达载体，以了解示踪基因在人体内的分布和表达。到了1990 年，美国NIHFreuch Anderson博士开始了世界上第一个真正的基因治疗临床试验。他们用ADA(腺苷酸脱氨酶)基因治疗ADA基因缺陷引起的严重免疫缺陷（severe combined immunodeficiency, SCID）的4 一岁的女孩，并取得了初步成功，基因治疗的研究热潮在世界各国掀起。
2000 年，法国巴黎内克尔（Necker）儿童医院采用基因治疗，使几名免疫缺陷婴儿恢复正常免疫功能，近十年来基因治疗取得最大成功。
