元素百科资讯频道 本文主要讲的是基因治疗有几种方法的文章，基因治疗（gene therapy）它是一种利用分子生物学将目的基因引入患者体内，表达目的基因产物，从而治疗疾病，结合现代医学和分子生物学诞生的新技术。作为一种新的疾病治疗手段，基因治疗已经成功应用，科学突破将继续推动基因治疗向主流医疗发展。
基因治疗有几种方法
基因治疗有两种方法：一种是体细胞基因治疗，应用广泛；另一种是生殖细胞基因治疗，因遗传变化而受到限制。
目前，常用的基因治疗方法是将具有一定功能的外源性基因转移到人体受体细胞（靶细胞）中，以补偿患者原有缺陷基因的功能，即从外部引入细胞所需的基因，并与适当的载体重新组合，转移到靶细胞进行治疗。靶细胞和目的基因是基因治疗的首选。有两种靶细胞：体细胞和生殖细胞。生殖细胞（受精卵）的基因治疗是将精子产生的精母细胞从睾丸刃中分离出来，从外界引入基因来改变其基因组成。同时，睾丸刃中剩余的精母细胞用放射线或药物完全去除。清除后，将修改后的基因与精母细胞种回原处，使其按原发育方法成为成熟精子，一旦与卵子结合，修改后的基因特征将代代相传。例如，大鼠的生长基因已经转移到小鼠身上，像大鼠一样长大。基因工程专家正在将人类DNA植入猪的受精卵中，试图创造一种新的猪，一旦成功，猪的器官和人体排斥反应小，可以在心脏、肾脏、腹部移植，需要器官移植，但这种治疗可能会改变生殖细胞的遗传特征，如错误会带来严重后果，所以要小心。人体细胞是当今基因治疗的合适靶细胞。各种体细胞易于从体内取出和植回，经得起体外基因的操作，能在细胞内表达外源性基因，在体内长期存活。人体细胞是当今基因治疗的合适靶细胞。各种体细胞易于从体内取出和植回，能够承受体外基因的操作，并能在细胞中表达外源性基因，细胞能够在体内长期存活。目前，骨髓干细胞、淋巴细胞、血管内皮细胞和成纤维细胞是最常用的研究和应用。由于骨髓细胞不仅满足上述条件，而且与许多疾病有关，因此它们是理想的靶细胞。目的基因是能够弥补和替代缺损基因的外源性正常基因，将目的基因引入靶细胞进行基因重组，取代突变基因。新的基因组可以实现正常功能，从而达到治疗的目的。
使用基因疗法的先决条件是识别致病基因，否则根本无法治疗。人类染色体中有成千上万的基因，因此识别致病基因并不容易。目前，科学家们已经发现了200多个与疾病相关的基因。预计在下世纪初，随着更多的致病基因的识别，这种治疗将得到更广泛的应用。
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