改正异常基因的功能意味着恢复突变或删除的细胞肿瘤，抑制墓因的功能，并对促进肿瘤生长的癌基因进行拮抗， 这种方法的潜在缺点是癌细胞通常通过多种方式突变， 这意味着纠正单个基因可能不足以达到理想的治疗效果。
在恢复正常肿瘤抑制基因功能的基因治疗中， 对各种靶分子进行基因治疗， 包括:p 53、Rb、细胞周期控制基因pl6和p21，以及一些细胞粘附分子(CAMs), 早期粒细胞白血病基因(PML)前列腺癌抑制基因是另一种公认的基因。
早期基因转移的实验证实，肿瘤抑制基因可以改变恶性肿瘤的表面， 但这一策略的主要弱点是，肿瘤的每个细胞都必须作为治愈的目标，因此， 这种方法只能作为各种治疗方法的一部分， 可与化疗或放疗结合使用。
抑制癌基因功能： 大量的基因突变会直接导致癌基因的激活， 进而促进肿瘤的生长或逃避正常的凋亡程序， 癌症( 包括前列腺癌) 基因突变经常发生， 这些癌基因是： ras、myc、erbb2和bcl12。
基因治疗是为了有目的地关闭这些突变基因的功能活化， 这种方法的局限性是，它必须针对每个肿瘤靶细胞来治愈这种疾病， 然而, 将基因治疗与其它常规细胞毒性治疗相结合可能是一种有用的策略， 目前，反义寡核普酸和催化核酸酶是两种主要策略。
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