元素百科据《泰晤士报》近日报道，英国葛兰素史克公司与意大利科学家联合开发的第一种基因治疗药物Strimvelis，最近被欧洲药品管理局批准在欧洲销售，这标志着修改错误基因的先进技术又迈出了一步。
ADA基因治疗-SCID
从理论上讲，基因治疗人体细胞可以有效地纠正一些对健康有害的基因突变，但在实践中，开发安全有效的基因治疗方案面临着巨大的困难。本批准的Strimvelis主要用于治疗少数患有严重联合免疫缺陷的疾病（ADA-SCID）的儿童。SCID有时被称为“泡泡婴儿”（Bubble baby）“疾病，这些婴儿出生时免疫系统极其脆弱，必须在无菌环境中生存。如果不治疗，孩子通常会在两岁内死亡。这种基因治疗是从儿童自身骨髓中提取干细胞，替代有缺陷的基因，使其能产生ADA酶，然后植入儿童体内修复自身免疫系统。
基因治疗成为未来的发展方向
目前，许多癌症研究表明，大多数癌症（如乳腺癌）是由其他多种疾病组合引起的。葛兰素史克罕见病研发中心负责人马丁·安德鲁斯说，基因治疗可能是处理复杂疾病的最佳方法，因为使用人体本身抵抗疾病被认为是“未来医学发展的方向，也是药学研究的前沿”，希望将基因治疗扩展到更多的疾病。
Strimvelis是继荷兰UniQure公司基因治疗药物Glybera之后，第二种批准在欧洲销售的基因治疗药物。Glybera主要用于治疗罕见的成人血液疾病。到目前为止，越来越多的生物技术公司积极从事基因治疗药物，但美国食品药品监督管理局尚未批准任何基因治疗药物。
