元素百科为您介绍：CRISPR，这种生物医学界流行的基因编辑技术终于接近了人类的临床试验。6月21日，美国国家卫生研究所（NIH）顾问委员会批准了一项依赖患者T细胞(一种免疫细胞)的癌症治疗，即使用CRISPR-Cas9来加强癌症治疗。
癌细胞疗法的缺点
费城宾夕法尼亚大学生理学家、研究负责人Edward说：“癌症细胞疗法很有前途，但绝大多数使用这种疗法的人都患有复发性疾病。” Stadtmauer说。他说，基因编辑可以增强类似的治疗，消除它们对癌症和身体免疫系统的弱点。 
CRISPR编辑技术治疗癌症
第一次临床试验规模不大，旨在检测CRISPR是否可以在人体内安全使用，而不是它是否能有效治疗癌症。试验本身没有预算，但今年4月由Facebook前总裁Sean获得 Parker建立的免疫基金的支持。宾夕法尼亚大学将生产基因编辑细胞，并招募和治疗加州和德克萨斯中心医院的患者。
研究人员将从18名癌症患者中去除T细胞，并编辑3个CRISPR基因。其中一个将在蛋白质中插入一个基因，用于侦察癌细胞，并将T细胞靶向它们。第二个编辑是去除可能干扰这一过程的天然T细胞蛋白。第三个基因编辑是防御性的，它可以去除识别T细胞的蛋白质基因，防止癌细胞失去功能。接下来，研究人员将这些编辑好的细胞输入患者体内。
德克萨斯州休斯顿安德森肿瘤中心免疫学家、NIH重组DNA研究咨询委员会表示：“去年，对CRISPR技术的兴奋是可以预期的。”（RAC）成员Dean Anthony Lee说，委员会负责审查报告。他说，CRISPR将使基因组编辑更容易，从而使这种治疗能够快速前进。
RAC负责审查在美国进行的所有人类临床试验的申请，包括DNA修改。Stadtmauer的团队现在要做的是让美国监管机构和他们所在机构的评审委员会相信这项技术，并批准相关试验。宾夕法尼亚大学免疫学家、项目科学顾问Carl June表示，临床试验项目可能在今年年底开始。
其他测试可能不远。例如，马萨诸塞州坎布里奇市的爱迪塔斯生物技术公司表示，希望在2017年将CRISPR技术应用于临床治疗罕见的失明症。然而，RAC员工表示，他们还没有收到审查实验的请求。
CRISPR技术因其简单易用而引起了极大的关注。然而，Ｔ细胞试验并不是第一个利用基因编辑技术来证明其效率的临床试验。2014年，June利用一种叫做锌指蛋白核酸的基因编辑技术进行临床试验。
该团队从12名艾滋病患者那里收集了血液样本，去除了在T细胞上编码一种蛋白质，使病毒瞄准细胞的基因。他们希望这样做能阻止T细胞的感染。研究结果令人鼓舞，该技术已用于临床治疗其他几种疾病。
CRISPR比其他基因编辑更容易使用，一次可以更好地编辑各种基因。June表示，目前的挑战是克服CRISPR“脱离目标”编辑的趋势，这是身体系统切断或计划外基因组突变的例子。尽管有防御措施，但免疫系统仍可能攻击编辑后的细胞。
在RAC会议期间，委员会最大的担忧之一是潜在的利益冲突。除了其他经济参与外，June还与瑞士制药公司诺华有关，拥有T细胞计数专利，这可能受益于临床试验的成功。June拒绝透露利益冲突的细节，但表示他的宾尼法尼亚大学将采取措施处理这个问题，例如，他不会参与病人的选择。
一些RAC评估建议不要让宾夕法尼亚大学选择病人，而是让其他机构选择，但这一规定并没有写入最终的批准要求。然而，RAC委员会表示，他们将非常小心实验。
宾夕法尼亚大学历史上发生了严重的冲突。伊利诺伊州西北大学生物伦理学家 Laurie Zoloth说。Jessese有一个名字 这位18岁的患者在1999年参加宾夕法尼亚大学早期基因治疗试验时死亡。随后的调查发现，该研究存在许多问题，包括未报告治疗不良影响的动物数据，以及研究人员在研究结果中的财政资助。
但加州斯坦福大学生物伦理学家、RAC委员Mildred Cho认为，新疗法在动物实验中的安全性有限。“我们通常需要信仰的飞跃。”
