《自然·生物医学工程》纳米颗粒也能递送CRISPR“剪刀”

2025年06月09日 阅读量:149

元素百科介绍纳米颗粒也可以交付CRISPR“剪刀”。《自然生物医学工程》杂志最近在网上发表的一篇论文介绍了通过纳米颗粒而不是病毒交付CRISPR基因组编辑分子的方法。在实验中,美国科学家利用这种非病毒交付方法有效地纠正了导致小鼠杜肌肉营养不良的遗传突变。

CRISPR被称为“生物科学领域的游戏规则变化者”,现已发展成为该领域最热门的研究工具之一。过去的研究表明,CRISPR比以往的基因编辑技术更有效地改变或突变基因组。目前,CRISPR技术在医疗卫生方面的应用潜力取决于Cas9三个DNA编辑组件 DNA剪切酶、向导RNA和待插入基因组的DNA供体被有效地递送到特定的靶细胞。病毒可以用来转移这些分子,但存在安全隐患,运量有限。更重要的是,它会降低CRISPR组件的编辑效率。

这一次,加利福尼亚大学伯克利分校的科学家尼仁·穆希、艾琳娜·康柏及其同事表明,CRISPR组件可以包装在单个纳米金粒子周围,然后包装在保护聚合物中。纳米粒子可以有效地将CRISPR组件输送到各种不同的细胞,即出现有效的非病毒CRISPR输送机制。

同时,他们的实验表明,基因编辑通过同源介导的双链DNA修复(Cas9修复) DNA剪切酶引起的DNA双链断裂是最准确的机制),而杜氏肌营养不良小鼠作为实验对象,肌肉组织中的脱靶编辑已经降到最低。杜氏肌营养不良是一种X染色体隐性遗传疾病。由于骨骼肌退化,患者会出现肌肉无力或萎缩,导致行走不便。医学界没有有效的治疗方法。

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