元素百科介绍美国批准的第一种基因治疗遗传疾病。美国食品药品管理局周一宣布，已批准美国火花基因治疗公司Ｌｕｘｔｕｒｎａ用于治疗特定遗传性眼病的儿童和成人患者的基因疗法。这是美国第一种治疗遗传性疾病的基因疗法。以前批准的基因疗法主要用于癌症治疗。
美国药品管理局局长斯科特·戈特利布在一份声明中说：“今天的批准标志着基因治疗领域的另一个‘第一次’，这不仅是一种新的作用机制，也是将基因治疗的应用范围扩展到癌症治疗，以治疗视力损伤。这个里程碑突出了这种突破性方法在治疗一系列具有广泛挑战性的疾病方面的潜力。”
根据这一声明，Ｌｕｘｔｕｒｎａ治疗和双等位基因ＲＰＥ65与突变相关的遗传性视网膜营养不良疾病。该病损害了患者的视力，甚至导致特定患者完全失明。美国约有1000至2000名患者，但以前没有有效的治疗方法。
该疗法的使用方法是直接向患者注射视网膜细胞ＲＰＥ65基因的正常复制使这些细胞产生正常的蛋白质，可以将光信号转化为视网膜电信号，从而改善患者的视力。
一项涉及３１名ＲＰＥ65基因突变患者的临床试验表明，与对照组相比，接受治疗的患者视力明显提高。
火花基因疗法公司表示，将于明年1月提供Ｌｕｘｔｕｒｎａ更多信息，如价格。
到目前为止，美国药品管理局已经批准了三种基因疗法，另外两种疗法于今年早些时候获得批准。与Ｌｕｘｔｕｒｎａ不同的是，另外两种是嵌合抗原受体Ｔ细胞免疫疗法（ＣＡＲ－Ｔ），用于治疗特定白血病患者和特定淋巴癌患者，通过改造患者自身免疫细胞来清除癌细胞。
戈特利布认为，基因疗法现在正处于一个“转折点”，“我相信基因疗法将成为治疗甚至治愈许多严重疾病的支柱”。
