元素百科为您介绍“基因剪切”的第一批临床试验，并计划明年在欧洲和美国进行。麻省理工科技术评论杂志官方网站19日报道，2018年“基因剪切”研究展望——自2013年科学家首次使用CRISPR-Cas9编辑人类活细胞以来，其治疗疾病的可能性似乎是无穷无尽的，预计明年将在美国和欧洲进行第一次临床试验。
在过去的几年里，CRISPR发展迅速，公司商业化了技术，而欧美患者更有可能在2018年接受这种新的治疗。欧洲约有1.5万人患有β美国约有10万人患有镰状细胞病，这两种疾病都是由基因突变引起的遗传性疾病。科学家们希望利用这种技术来修复DNA中的遗传错误，从根本上治疗疾病。
美国一家名为“CRISPR治疗”的公司，是第一家获得欧洲监管机构许可，明年进行临床试验的公司，将使用CRISPR技术进行解决β地中海贫血患者的遗传缺陷。该公司还计划于明年上半年前往美国食品药品管理局（FDA）申请批准CRISPR治疗镰状细胞病的临床试验。
斯坦福大学医学院的研究人员也在推进镰状细胞病CRISPR的临床试验，预计将于2018年获得FDA批准，并于次年开始试验。但其方法不同于“CRISPR治疗”公司。
此外，宾夕法尼亚大学去年还获得了美国国家卫生研究所和FDA的许可，用CRISPR治疗黑色素瘤、肉瘤和多发性骨髓瘤。但拟议的方法需要删除患者的T细胞，现在整个试验停滞不前。爱迪塔斯医药公司曾宣布将率先用CRISPR治疗遗传性失明，但其临床试验计划因故推迟。针对不同类型的癌症，中国也在进行一些实验，但尚未公布任何早期结果。
耶鲁-纽黑文医院先进细胞疗法实验室主任艾利克斯·博森涅夫表示，“目前该领域对临床试验的可能结果过于乐观”，预计到2019年才会真正改善。
