元素百科介绍新的基因组编辑方法可以减少不必要的基因突变。基因治疗是治疗基因异常引起的疾病的一种新兴策略。一种基因治疗涉及到利用CRISPR-Cas9等基因组编辑技术直接修复缺陷基因。尽管基因组编辑有治疗的潜力，但它也会引入一些不必要和潜在的有害基因错误，从而限制其临床可行性。在基因组研究发表的一项研究中，以大阪大学为中心的研究人员报告说，修改后的CRISPR-Cas9可以大大减少编辑基因的错误。
crisprs -Cas9可以通过Cas9蛋白质的联合作用切割DNA，并通过短时间引导RNA (sgRNA)，告诉Cas9在哪里切割。简言之，这两个分子实际上允许基因组中的任何基因成为编辑的目标。然而，更大的挑战是找到一种方法。一旦一个基因成为目标，它就会发生特定的变化。
Shinichiroiro首席研究员 Nakada解释说：“Cas9将DNA切割到两股，本质上将目标基因分为两部分。”细胞试图通过连接两个片段来修复损伤，但最终结果并不准确，而且经常会留下意想不到的突变。”
细胞有一种精确的修复形式，用供体DNA作为模板来纠正损伤。作为分子蓝图，模板允许细胞以更高的精度修复DNA。重要的是，缺陷基因可以高度精确地编辑，通过给细胞一个不同的蓝图，或者将外部供体DNA引入细胞。
Nakada补充道：“问题是，Cas9裂解很少通过精确的路线进行修复。”相反，我们使用了一种修改过的Cas9，它只在一条链中‘缺口’DNA，而不是同时切割两条链。我们发现，当我们破坏目标基因和供体DNA时，我们基本上可以得到准确的修复，从而准确地改变目标基因。”
研究人员发现，与传统方法相比，这种方法被称为靶基因和供体（SNGD）缺口技术极大地抑制了意外基因突变的发生率。在实验中，标准技术在90%以上的时间内产生潜在的有害误差，而SNGD在不到5%的时间内产生这些误差。重要的是，该精度不影响该方法的整体性能，该方法可以有效地实现所需的基因编辑。
Nakada指出：“我们的研究证实了一个原则，即靶向间隙可以在没有DNA断裂的情况下实现精确的基因组编辑，这对其在医学上的应用具有重要意义。”对于许多疾病，精确的Cas9系统将使基因治疗更具成本效益和安全性。我们很高兴看到该技术将如何被纳入当前基因编辑技术的范例。”
