元素百科介绍中国科学家培育出世界上第一只能模拟人类神经系统疾病的舞蹈猪。经过四年的努力，中国科学家领导的国际研究团队利用基因编辑技术（CRISPR/Cas9)和体细胞核移植技术成功培育了世界上第一个亨廷顿舞蹈基因进入猪，可以准确模拟人类神经退行性疾病。
该成果于北京时间3月30日在线发表在生物学顶尖学术期刊上《Cell》本研究为亨廷顿舞蹈疾病的发展和治疗提供了稳定可靠的动物模型，也为培养其他神经退行性疾病的大动物模型提供了技术模型和理论依据。
中国科学院院士裴刚教授指出，在国家前瞻性布局下，我国基因编辑猴和克隆猴研究取得突破，中国科学家在猪疾病模型研究中取得重大进展，表明我国在大动物模型研究中走在世界前列，将大大促进我国生物医学产业的创新发展。
基因编辑技术首次使用基因编辑技术（CRISPR/Cas9)和体细胞核移植技术成功培育了世界上第一个亨廷顿舞蹈基因进入猪，准确模拟了人类神经退行性疾病。该成果由暨南大学广东、香港、澳门中枢神经再生研究所教授李晓江、中国科学院广州生物医学与健康研究所研究员赖良学、埃默里大学教授李世华等研究团队共同完成，
论文共同通讯作者为李晓江、赖良学、李世华，论文共同第一作者为暨南大学粤港澳中枢神经再生研究所副研究员严森，涂池博士、中国科学院广州生物医学与健康研究所刘朝明。据报道，2008年，李晓江和李世华与埃默里大学合作伙伴成功建立了世界上第一个转基因亨廷顿舞蹈病猴模型。2010年，他们与赖良学合作建立了第一个转基因亨廷顿舞蹈病猪模型。
为了建立更准确地模拟神经退行性疾病的动物模型，两个团队在2013年再次合作，试图将人类突变的亨廷顿基因插入猪的内源性亨廷顿基因的表达框中。
经过四年的努力，研究人员利用基因编辑（CRISPR/Cas9)技术，准确改变人类突变的亨廷顿基因，即人外显子1中包含150 重复序列的CAG准确地插入猪的HTT内源性基因，
利用成纤维细胞筛选出阳性克隆细胞，通过体细胞核移植技术，成功培养亨廷顿舞蹈疾病的基因进入猪模型，首次建立了类似于神经退行性患者突变基因的大动物模型。
研究表明，该模型不仅可以模拟亨廷顿疾病患者在脑纹状体中型棘突神经元选择性死亡的典型病理特征，还可以表现出类似亨廷顿疾病的“舞蹈样”行为异常。更重要的是，这些病理特征和异常行为可以稳定地遗传给后代。
“在模拟患者的神经病理变化，特别是大脑疾病方面，大动物模型比小动物模型更有优势。”赖良学在接受记者采访时表示，该研究为开发和治疗亨廷顿舞蹈疾病的新手段提供了稳定可靠的动物模型，也为培养其他神经退行性疾病的大动物模型提供了技术模型和理论依据。
从事亨廷顿疾病研究多年的权威专家、加州大学洛杉矶分校教授杨向东指出，建立亨廷顿舞蹈基因进入猪是神经退行性疾病研究领域的里程碑，使科学家能够更深入地了解神经细胞死亡的机制，找到有效的治疗方法。
