元素百科为您介绍CRISPR纳米交付研究的进展。近日，由中国科学院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇和郑文富领导的研究小组发表了非病毒纳米载体交付的研究成果。他们开发了一系列非病毒纳米载体，可以有效地将CRISPR/Cas9系统交付到体内，为扩大这一强大的基因编辑技术在生命科学和临床领域的应用提供了新的途径。
CRISPR作为基因编辑技术的引领者，Cas9系统具有巨大的潜在应用。但目前大多数方法都是利用病毒载体引入生命体，极大地限制了其临床应用前景。然而，病毒载体可能对宿主细胞产生致癌和突变的风险，这已成为阻碍该技术临床应用的主要瓶颈。生物材料领域的科学家试图利用人工载体，如脂质体和纳米材料，将编码的CRISPR/Cas9的质粒引入细胞。
研究人员开发了基于金纳米颗粒-脂质体系的光控释放纳米递送系统。他们将金纳米颗粒的表面装饰成TAT肽，使其表面具有正电荷，可以与带负电荷的Cas9蛋白表达和引导RNA的质粒相结合，形成带负电荷的整体“纳米核”，然后将带正电荷的脂质体层和PEG2万包裹在“核”外-DSPE，形成具有核壳结构的纳米颗粒。纳米颗粒可以通过细胞吞咽和溶酶逃逸进入细胞浆。在514纳米激光的照射下，金颗粒与TAT之间的金硫键被打开，从而分离修饰在金颗粒上的TAT多肽，并通过静电相互作用与TAT多肽相结合。sgRNA plasmid也被解离，并在TAT多肽的指导下通过细胞核膜进入细胞核。利用纳米载体，研究小组对肿瘤癌基因Plk-1进行了靶向去除，有效控制了肿瘤的生长和转移。
